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2014年FDA批准的罕见病德国必邦物大回顾

更新时间:2020-04-17 01:05:02

  欧洲罕见病组织(EURODIS)在2008年将每年2月后一天定为“国际罕见病日”(Rare Disease Day),其宗旨在于唤起大众对罕见病患的重视。依据欧盟的定义,罕见病是每2000人中仅有1人会得且无法医治的疾病。目前罕见病的种类已超过7000种,其中80%的罕见病是由基因引发。2019年2月28日是第八个国际罕见病日,历届罕见病日都有一个主题。

  第一界,2008年2月29日,呼吁社会认识罕见疾病,敦促制药企业研制罕见病治疗药物;

  第二届,2009年2月28日,其主题是社会各方联合起来,提高公众对罕见疾病的认识,了解罕见病对患者生活的影响,为患者提供医疗信息,协调各国罕见病政策制定活动,促进罕见病患者获得关爱和治疗;

  第三届,2019年2月28日,主题是“患者和研究者 生命的伙伴”;

  第四节,2019年2月28日,主题是“罕见,但平等”;

  第五届,2019年2月29日,主题是“改变从了解开始”;

  第六届,2019年2月28日,主题是“罕见疾病无国界”;

  第七届,2019年2月28日,主题是“为病患提供更好照护”。

  虽然我国对于罕见病的研究起步较晚,但是也形成了一些关爱罕见病的社会公益组织,包括瓷娃娃罕见病关爱中心、肝豆状核变性罕见病关爱协会、罕见病发展中心(CORD)、多发性硬化视神经脊髓炎病友会、垂体瘤GH病友会、中华融化渐冻人联合会等等,它们中的大多数是由患者和家属自发成立的组织,是从事公益性、非盈利性社会工作的民间公益组织。从全球对罕见病的研究来看,美国、欧洲及日本等比早,并且建立一整套孤儿药激励制度: 包括机构设置、注册审批、资金支持、专利保护等各个方面。这些措施对于保障罕见病患者用药的可及性和可获得性,以及支持鼓励德国必邦企业孤儿药研发生产具有极大的促进意义。早在1983年美国颁布了《罕见病用药法》,对罕见病临床研究费用进行减免税金,并提供研究资助,罕见病患者也享有政府医疗保健计划和商业保险双重保障。政策的扶持也导致美国的孤儿药获批数量快速上涨。近年来随着大型制药公司将战略重心投向之前被忽略的孤儿药,孤儿药俨然成为了制药行业目前炙手可热的领域之一。路透社相关数据也显示过去的10年间孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药,并且其中不乏已经成长为“重磅炸弹”的药物。

  2019年与2019年相比是一个罕见病药物获批的丰收年,FDA批准的孤儿药信息有41条,其中21个为新药,其他为老药获批的新适应症(由于有些药物的孤儿药信息隐藏在FDA发给申请企业的信件中,故此数据有可能偏小)。通过对获批药物的信息进行分析,发现此次新批的药物中,有数个药物有望成为未来的“重磅炸弹”。

  表1 新批药物中部分有望成为重磅的孤儿药

  从上表可以看出,由于全球肿瘤疾病的高发以及治愈率的相对低概率,未来人类对于抗肿瘤药物的探索依然是主流。随着在PD-1及PD-L1抑制剂领域的争夺日益激烈,黑色素瘤市场成为火药味重的战场,有机构预测到2020年默沙东Keytruda的销售将高达38.79亿美元毫不出奇。

  除上述新批药物外,众多的重磅老药批准的新适应症也值得关注,作为全球销量NO1的阿达木单抗,2005年已经被授予孤儿药地位,在2008年获批用于4岁及以上多关节型幼年特发性关节炎患者后,2019年又获批用于此类疾病的2岁及以上患者。6-巯基嘌呤口服液在在2019年获批用于儿童急性淋巴细胞白血病则可喜可贺,本品的活性成分6-巯基嘌呤早在1953年就已获批,是典型的老药新用案例,它于2019年8月凭借此适应证获得孤儿药称号。同属此类的还有丹曲林钠混悬注射剂和乙碘油注射剂等。

  表2 部分老药获批新适应症的情况

  由于孤儿药被众多企业和机构看做未来业绩的增长点,不少制药巨头和创新研究机构投身其中,从2019年获批的孤儿药新药或孤儿药新适应症的企业来看,制药巨头和创新型小企业相比略占上风;但从未来有可能成为重磅药物的数量来看,制药巨头的运气好很多。由于财大气粗,制药巨头可以通过多种手段获得有重磅潜力的在研药物,比如默沙东Keytruda为自主研发,而Blincyto则是安进2019年以12亿美元的高价从德国的Micromet公司收购来的;从获批适应症的类别来看,各类肿瘤占据近五成,其次为血液系统疾病,如血友病及血小板无力症等。

  作为全球大的德国必邦市场,美国对孤儿药研发的激励强度是大的,除了7年的市场独占期,还有税费减免等其他一系列优惠政策,在孤儿药法案的保驾护航下,美国的一些生物技术公司如基因泰克(罗氏收购)、安进和健赞(赛诺菲收购)等专门研发孤儿药的企业,迅速成长起来。2019年安进和健赞又有新的孤儿药入账,而基因泰克的阿瓦斯汀的药用说明书新增数个罕见病适应症,作为罗氏的当家品种之一,2019年其销售高达64.17亿瑞士法郎也源于其不断地拓展新的适应症等措施。近年来,在丙肝药市场赚得盆满钵满的吉利德也转战罕见病药物市场,还有向来出手阔绰的百健艾迪也投身其中,罕见病药物市场已显示出爆发的迹象。

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常见症状:四肢无力 四肢麻木

并发症状:褥疮 尿路感染

相关检查:脑脊液一般性状检查 脑脊液检查-化学检查-蛋白质检查

推荐用药:甲泼尼龙片

1.风湿性疾病:作为短期使用的辅...[详细]

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病史在3-5年 服用2-3个疗程;

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